Promisorios resultados de una droga para la esclerosis múltiple

Sábado, 18 Enero 2020 16:02 Escrito por  Publicado en Cultura y Entretenimiento

Nota de opinión de Pablo Oribe (*): Acaban de presentarse conclusiones de un análisis que demostró que 3 de cada 4 pacientes con esclerosis múltiple que habían completado el tratamiento de dos años con cladribina no presentaban progresión de la discapacidad a 5 años de haber finalizado el tratamiento.-

Es una buena noticia para los pacientes con esta condición, que se estima la padecen entre 9 mil y 12 mil argentinos [i] . La esclerosis múltiple es una enfermedad neurológica y autoinmune que suele presentarse en adultos jóvenes, en una relación de 3 mujeres por cada varón.-

Cladribina 10 mg comprimidos se encuentra disponible en nuestro país y presenta una forma de administración diferente de todo lo conocido para tratar esta enfermedad: es de toma oral por un máximo de 10 días al año, sólo durante 2 años.

Acaban de presentarse buenas noticias para los pacientes con esclerosis múltiple. Resultados de los estudios clínicos CLARITY y CLARITY Extension demostraron que luego de 5 años de finalizado el tratamiento con cladribina, 3 de cada 4 pacientes (75%) no presentaban progresión en su discapacidad. Estos resultados fueron compartidos con especialistas de nuestro país en el 56º Congreso Argentino de Neurología, que se llevó a cabo días atrás en Mar del Plata.

Esta medicación, cladribina 10 mg comprimidos que fue aprobada en Argentina hace más de un año, tiene un modo de administración simplificado y de corta duración: es de toma oral y se administra en dos cursos anuales cortos de comprimidos con un máximo de 20 días de tratamiento durante dos años (10 días el primer año y 10 días el segundo año), proporcionando un beneficio duradero de la terapia por hasta cuatro años. Está indicada para adultos con esclerosis múltiple recurrente muy activa, definida mediante características clínicas o de imagen.

Los estudios clínicos mencionados evaluaron los 5 años posteriores a la finalización de la toma de la medicación y arrojaron resultados muy positivos. Asimismo, no se registraron más hallazgos de seguridad en hasta 10 años de seguimiento del programa clínico. Se sigue monitoreando a estos pacientes para conocer el verdadero potencial de esta terapia.

“Estos resultados de eficacia y seguridad a largo plazo nos confirman los beneficios que ofrece esta alternativa de tratamiento para los pacientes con esclerosis múltiple. Además, que sea de toma oral y de ciclos cortos sólo durante dos años es muy valorado por los pacientes y por los médicos, porque confiamos en que contribuye con la adherencia terapéutica, que es indispensable para que los tratamientos sean exitosos”, refirió la Dra. María Célica Ysrraelit, médica neuróloga del Servicio de Neuroinmunología del FLENI.

“Otro de los hallazgos que llamaron la atención fue la presentación de seguimientos de pacientes pero ya en la vida real, lo que técnicamente se denomina Fase IV. Los resultados, en este grupo de pacientes, si bien tienen poco seguimiento, fueron muy similares a los reportados en las grandes investigaciones, lo cual es absolutamente auspicioso”, sostuvo la Dra. Ysrraelit, agregando que también se compartieron trabajos de investigación tendientes a analizar el mecanismo de acción del fármaco y los cambios que se producen a largo plazo en el sistema inmunológico, cambios que serían claves para alcanzar tan buenos resultados.

Entre 9 mil y 12 mil argentinos tienen esclerosis múltiple1, una condición crónica y autoinmune del sistema nervioso central. Al presentar una incidencia menor a 1 caso por cada 2 mil personas, se agrupa dentro de las enfermedades poco frecuentes.

La forma más común de esta condición es la remitente-recurrente, que es la que se desarrolla en el 80% de los casos1 y se presenta a través de períodos de remisión, sin síntomas, y otros con brotes o recaídas transitorios. Durante éstos, pueden aparecer síntomas como visión borrosa, visión doble, entumecimiento u hormigueo en brazos o piernas y trastornos motrices o de coordinación, entre otros. Estos episodios pueden remitir 100 por ciento, recuperando la persona toda la funcionalidad perdida, o dejar secuelas permanentes, por lo que son potencialmente peligrosos.

Es la condición neurológica -no causada por trauma- más común en adultos jóvenes. Suele desarrollarse entre los 20 y 40 años y afecta a 3 mujeres por cada varón2,3,4. Sobre este aspecto, la Dra. Ysrraelit detalló que “una particularidad de esta enfermedad es que se presenta en plena etapa de desarrollo de proyectos de vida: los pacientes, que en su mayoría son mujeres, se encuentran en edad laboral, planificando su futuro y formando familias. Por eso, tiene un alto impacto a nivel socio-económico, por lo que poder cuidar a los pacientes y evitar que su cuadro empeore es un asunto de salud pública”.

“Asimismo, es frecuente que las pacientes con esclerosis múltiple deseen concebir un hijo y ser madres. Es muy importante tomar determinadas decisiones terapéuticas durante la gestación e incrementar los controles. En ese sentido, los ciclos cortos de administración de cladribina 10 mg comprimidos y sólo durante dos años, representan un beneficio adicional, por lo que –siempre que el médico tratante lo considere así- puede ser una alternativa interesante”, completó la especialista.

Acerca de cladribina

Cladribina 10 mg comprimidos es una terapia de reconstitución inmuno-selectiva[viii],[ix],[x] que simplifica la administración del tratamiento, ya que se trata de dos cursos anuales cortos de comprimidos de toma oral con un máximo de 20 días de tratamiento durante dos años. Por su mecanismo de acción, actúa sobre los linfocitos B y T, seguida de un patrón definido de reconstitución inmunológica, sin supresión continua del sistema inmune.

Respaldan la seguridad y eficacia y el perfil riesgo-beneficio evidenciado por cladribina comprimidos más de 10.000* años-paciente con más de 2.700 personas con esclerosis múltiple incluidas en los ensayos clínicos[xiv], y hasta 10 años de observación en algunos pacientes.

El programa de desarrollo clínico incluyó evidencia de tres ensayos clínicos de Fase III, CLARITY, CLARITY EXTENSION y ORACLE MS, además del ensayo clínico Fase II ONWARD y de los datos de seguimiento a largo plazo del registro PREMIERE que contempla un seguimiento de los pacientes a 8 años.

En pacientes con alta actividad de la enfermedad, los análisis post hoc del ensayo clínico Fase III CLARITY a dos años8,9 demostraron que cladribina comprimidos reduce la tasa anualizada de brotes en un 67% y el riesgo de progresión confirmada de la escala expandida del estado de discapacidad (EDSS) a los seis meses en un 82% versus placebo.

Como se demostró en el ensayo clínico Fase III CLARITY EXTENSION17, no se requirió tratamiento con cladribina comprimidos en los años 3 y 4. Los datos obtenidos han proporcionado información sobre los requisitos de posología y seguimiento.

Los eventos adversos más relevantes fueron linfopenia y herpes zóster. El recuento de linfocitos debe evaluarse antes y durante el tratamiento con cladribina comprimidos. Cladribina comprimidos está contraindicada en determinados grupos de pacientes, incluyendo los inmunocomprometidos y las mujeres embarazadas.

Acerca de la Esclerosis Múltiple

La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad crónica e inflamatoria del sistema nervioso central. Es la enfermedad neurológica discapacitante no traumática más común en adultos jóvenes. Se estima que aproximadamente 2,3 millones de personas sufren EM en el mundo y solamente en la Argentina afecta a entre 9 mil y 12 mil pacientes1. Aunque los síntomas de esta enfermedad pueden variar, los más comunes son visión borrosa, entumecimiento u hormigueo en las extremidades y problemas de control de fuerza y de coordinación. Las formas recurrentes de EM son las más comunes.

Fisiológicamente se origina por la pérdida de mielina (la cubierta de grasa y proteínas que poseen las estructuras nerviosas) que se produce por una reacción autoinmune, que es aquella en la que los glóbulos blancos no reconocen la mielina como propia y la atacan y destruyen. Esto condiciona que las estructuras nerviosas conduzcan la información a una velocidad mucho menor de la que se requiere, o bien por una vía anómala.

Como consecuencia de este proceso, el paciente puede presentar diversos síntomas neurológicos dependiendo de dónde se produzca la lesión, los más frecuentes son disminución de la agudeza visual, trastornos de equilibrio, pérdida de fuerza en piernas o brazos y trastornos en los esfínteres.

(*) Pablo Oribe para JM Oribe comunicaciónes

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